genetyczne nożyczki: jak CRISPR rewolucjonizuje medycynę

Wyobraź sobie świat, w którym nieuleczalne choroby stają się przeszłością. Świat, gdzie lekarz zamiast przepisywać leki na całe życie, może raz na zawsze naprawić wadliwy gen. To nie scenariusz filmowy – to rzeczywistość, która dzieje się na naszych oczach w laboratoriach na całym świecie. Technologia edycji genów CRISPR-Cas9, nazywana czasem molekularnymi nożyczkami, to najbardziej precyzyjne narzędzie w historii medycyny.

Żywe dowody: pacjenci, którzy dostali drugie życie

Victoria Gray, pacjentka z anemią sierpowatą, była jedną z pierwszych osób leczonych metodą CRISPR. Przed terapią potrzebowała regularnych transfuzji krwi i żyła w ciągłym bólu. Dziś – zdaniem lekarzy – jest praktycznie wyleczona. Podobne cuda dzieją się z dziećmi cierpiącymi na SMA. Jeszcze 5 lat temu większość z nich nie dożywałaby 2. urodzin. Dzięki terapii genowej Zolgensma mogą chodzić, bawić się i rozwijać niemal jak zdrowe dzieci.

To jak zobaczyć cud na własne oczy – mówi dr hab. Marek Sanak z Collegium Medicum UJ, który prowadzi badania nad zastosowaniem CRISPR w Polsce. Ale prawdziwy przełom dopiero przed nami.

Ciemna strona mocy: etyka vs postęp

Nie wszystko jednak wygląda tak różowo. Głośna sprawa chińskich bliźniaczek, których geny zostały zmodyfikowane w zarodku, pokazała, jak cienka jest granica między leczeniem a igraniem z naturą. Wpadliśmy w pułapkę – mamy narzędzie potężniejsze niż nasza mądrość – komentuje prof. Ewa Bartnik z PAN.

Do tego dochodzą problemy finansowe. Koszt jednej dawki Zolgensma to równowartość 30 luksusowych samochodów. Jak to pogodzić z zasadą równości w dostępie do leczenia? Na to pytanie wciąż nie ma dobrej odpowiedzi.

Przyszłość już tu jest: co nas czeka?

W laboratoriach trwają prace nad terapiami dla chorób, które dziś uznajemy za wyrok:

• Naukowcy z Bostońskiej Dziecięcej pracują nad naprawą genów powodujących dystrofię mięśniową Duchenne’a
• Zespół z Poznania testuje rozwiązanie dla mukowiscydozy działające bezpośrednio w płucach
• Technologia prime editing obiecuje być nawet 1000 razy dokładniejsza od CRISPR

Być może za 10 lat wizyta u genetyka stanie się czymś tak normalnym jak dziś badanie krwi. Ważne tylko, żeby w tym szaleńczym wyścigu nie zgubić czegoś bardzo ważnego – naszego człowieczeństwa.

Może warto już teraz śledzić te zmiany? W końcu chodzi nie tylko o naukowe ciekawostki, ale o zdrowie nas wszystkich – i naszych dzieci. Bo medycyna przyszłości rodzi się właśnie teraz, na naszych oczach.